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美国医保为何敢为天价的CAR-T基因治疗买单?

来源:贝壳社


近期,美国医保CMS(美国医疗保险和医疗补助服务中心)疯狂宣布,同意为高昂的CAR-T免疫基因疗法费用买单,将向医院支付数十万美元,用于CAR-T疗法治疗特定的癌症患者。


具体而言,CMS会为接受吉利德CAR-T治疗的患者支付40万美元,为接受诺华CAR-T治疗的患者支付50万美元,此外尽管医保近乎已承担绝大部分治疗费用,但患者还需支付20%治疗费。

 

美国这一举措,距去年批准全球首个CAR-T项目上市仅用时半年左右。2017年8月31日,FDA发布了批准CD19-CART细胞药物上市的重磅消息,这也是FDA批准的第一个CAR-T药物,CD19-CART的适应症是急性淋巴细胞性白血病的儿童和年轻患者,该药成功获批,不仅是诺华的胜利,更是全球CAR-T细胞疗法研究人员的重大成果,为所有癌症患者带来新福音与希望。

 

此后不久,Kite Pharma(现已被吉列德收购)的CAR-T疗法Yescarta也于2017年10月上市,成为继Kymriah后第二款获批的CAR-T疗法,同时也是首个针对特定类型非霍奇金淋巴瘤的基因疗法。

 

伴随CAR-T成功喜悦而来的,还有令人咋舌的天价费用,被称为有史以来发明的最昂贵疗法。诺华Kymriah定价为475,000美元,约合人民币300万元,吉利德定价373,000美元,约合人民币235万元。外媒报道,诺华的天价一经曝出,还遭到众人质疑,怀疑价格太离谱,是药企过于贪婪而漫天要价。但后来经国外某癌症免疫治疗基金的生物科技投资者证实,治疗费用确实要花费这么多,并非公司滥用特权决定药物价格。

 

当时诺华还主动与CMS合作,创新性提出共同建立“基于结果(outcomes-based)”的定价模式,即只有当患者在接受治疗的一个月内有疗效反应,诺华才可能获得CMS医保补偿,该投资人还表示,他甚至不敢肯定这样的条款能否让诺华实现CAR-T治疗盈利,因为据报道,有些患者在接受三个月的治疗后仍无反应。

 

而且基于细胞治疗的保险偿付结构,不论是商业保险公司还是美国主要的癌症中心都尚无先例,因此存在很多未知不确定性。有保险专家指出,未知因素很多,包括治疗多久后实施赔付、建立保险公司风险池、设立一次性偿付体系,这些都需要时间和经验慢慢摸索,一个成功的模型必须解决患者更换雇主或保险公司后的交接问题,并随着时间推移跟踪患者的健康结果,以确保治疗如果无效则停止支付,所以要考虑的问题很多,该偿付模型真正成熟还必须耐心等待。

 

不仅如此,芝加哥大学医学院干细胞移植和细胞治疗管理局局长也表示,目前治疗不仅费用昂贵而且过程较复杂,每种产品都是针对特定患者而设计的,从一个细胞为患者生产数百万个正常细胞,其中插入新的分子工程受体并等待细胞成长,要花费2~4周时间,这就决定了在实际治疗中,涉及到批准和报销的流程一定也痛苦而漫长。

 

可见,因为治疗周期长肯定会牵涉到其他住院费用,同时对于可能发生的严重短期副作用,也将支付额外的医疗成本。从医院管理角度而言,还有每个环节中新增的大量监督管理工作,从细胞治疗项目本身到医疗管理、营收周期、供应链、药房改进等等,都将增加新的预算和支出。

 

尽管面临各种未知,但诺华最终还是成功与美国医保签订协议,让癌症患者享受到新技术的成果。此外,吉列德还在商业医保领域进行探索,吉列德高层表示其商业支付将可能占Yescarta用户的50%至60%,大多数商业保险愿意支付治疗费用,其商业医保与患者间的赔付条款是基于个体合同,是保险公司行为,当然保险审批过程也会较为漫长。

 

不论怎样,诺华创举为美国医保决定为CAR-T买单埋下成功的伏笔。可以说,诺华的确为推动CAR-T治疗技术作了很大冒险,而美国CMS也鼓励前沿技术的探索性尝试,从侧面也体现出美国一直以来的崇尚科学与创新的可贵精神,相信随着全球企业不断技术革新,治疗的复杂性将最终被驾驭,CAR-T价格也逐渐下降至常态。


至于CAR-T是否会纳入中国医保?根据中国医保支付压力近两年一直攀升,甚至医保基金收不抵支来看,短期内不可能为细胞治疗支付大开其道,更稳妥的办法可能是观察美国医保新措施的实施情况,借鉴与吸取他国经验,为后期出台新CAR-T医保政策做准备。


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