中国新药新势力（一）| 2021bioSeedin年会
你已选中了添加链接的内容11月23日，上海的初冬微冷而清爽。在喜马拉雅美术馆，bioSeedin柏思荟2021年年会如期召开。与外界略显肃杀的季节相比，这里的气氛热烈而充满活力，与美术馆人文艺术的主题相得益彰，中国生物制药界的专家与从业者，用创新和专业的思想，探讨如何改善人类生命、健康这样的终极人文关怀。中国创新药的新势力在此集结！
Part1
主论坛
MAIN FORUM
中国新药新势力
2021bioSeedin年会
饶子和
清华大学教授 中国科学院院士
从全球知名的两大新冠抗病毒药物的临床应用开始，探索发现病毒转录、复制的过程与机制，复制和转录复合体（replication and transcription complex）的解析，为新冠抗病毒药物的开发提供科学依据。
张先恩
中国科学院生物物理研究所研究员
中国科学院深圳理工大学（筹）合成生物学名誉院长
在从核酸到蛋白，从原核到真核，从单细胞到多细胞的发展道路上。经过三个50年的里程碑发展事件，生命科学正在从了解生命本质的格物致知阶段，发展为改造乃至创造生物的造物致知，造物致用阶段。
治疗手段的本质和要素整合
主 持：
吕 强 劲方医药创始人兼董事长
嘉 宾：
王立群 星奕昂生物董事长、创始人兼执行总裁
魏 甜 苏州医朵云健康股份有限公司董事、互联网医疗发展事业部负责人
洪 坦 君联资本董事总经理
技术与管线
本质上讲，临床已经验证的靶点我们要用各种技术去实现。每个药物研发从业人，玩技术最终是做号管线，而做管线最终是解决临床问题。所以在药物开发领域创业，前提是科学驱动。
市场与理念
基于药企的强大实体支持，希望做成医疗+互联网的典范。比如在医生多点执业、在线科室会议、患者管理等各方面，互联网医疗都有很多的应用。现在是行业整合的大时代，互联网医疗可以帮助创新药更快惠及患者。
资本与资源
受疫情和货币宽松政策的影响，近一年半的行业热度是非常态。现在已经逐步回归正常。投资人都是投资未来，资产的评估需要时间和空间两个维度。真正关注创新的时代正在来临。
资本“寒冬”迹象初显，医药行业的健康生态需要各方共同维持。临床需求与患者关怀的本质，技术、科学的要素，多方整合。资本、人才等资源合理配置，形成良性的闭环。
颁奖 · 感谢
bioSeedin CEO 赵芸女士感谢了这一年来大家的支持，并公布了今年的各类奖项:
最佳雇主奖（连续三年参加柏思荟线下抗体药知识分享的企业）——逻晟生物，由北京百普赛斯生物技术股份有限公司创始人/董事长兼CEO陈宜顶先生为其颁奖
最佳导师奖（最受学员认可支持的知识分享嘉宾和当天webinar听众最多的导师）——华奥泰生物总经理朱向阳博士和上海泰槿生物任欣怡博士，由柏思荟科学建设委员会常务委员吕强博士为其颁奖
最佳学员奖（线下知识分享互动交流最多的积极学员和webinar收看时间最长、爱学习的小伙伴）——北京星亢元生物刘帆博士和海生药业上海新药研究所分子细胞部部长叶成 ，由柏思荟科学建设委员会常务委员科望医药共同创始人/CSO卢宏韬博士为其颁奖
最佳创作人（过去一年中兼职向柏思荟投稿数量最多，阅读量较优者）——笔名“小子走由”，由恒瑞医药高级副总经理兼全球研发总裁张连山博士为其颁奖
臧敬五
天境生物创始人、董事长
天境生物从2016年的初创，到2020年纳斯达克上市，已经完成了1.0的“版本”，这个速度天境自己都觉得非常快，但在这条快车道上却不能停下来，未来还需要完成它的2.0版。天境生物的产品管线有高度差异化单抗、双抗等新型抗体，以及未来的“超级”抗体这些都是行业竞争的挑战，也是创新的机会。
中国药企的国际影响力
主 持：
徐佳熹 兴业证券董事总经理
嘉 宾：
张连山 恒瑞医药高级副总经理兼全球研发总裁
李 宁 君实生物执行董事/行政总裁兼总经理
童友之 开拓药业创始人、董事长、首席执行官
中国药企当前国际影响力
中国创新药的影响力已经进入世界第二方阵。众多归国人员回来创业就是具体表现之一。
目前我们是药物开发的创新大国，正在向创新强国目标前进。创新平台技术基本具备，人才等资源正迎头赶上，当前最大的短板是基础研究。
谈国际化不局限于西方，更应着眼全球。而且分为技术的国际化和产品的国际化两方面。目前技术的国际化，中国很多的原创产品License out已经迈出了巨大的一步，但真正运用于临床的大品种还在路上。
国际化难点与应对
市场基础与文化差异是国际化的难点。如邻国日本，本土市场萎缩，创新减少。所以国际化是将创新收益最大化的必经之路。同时在不同文化背景的国际员工管理时，要相互尊重文化，用人所长。
新兴的Biotech公司在与跨国大药企的竞争时，会面临巨大的压力。这是需要承认的现实。专注发挥自身的产品优势，在国际临床与市场化过程中与其它企业合作是一个可能的选项。
Part2
分论坛：金星厅
SUB-FORUM
免疫细胞治疗最新进展
2021bioSeedin年会
全人源CAR-T疗法的临床开发策略
汪文
驯鹿医疗CEO
CAR-T疗法的临床试验采用的剂量递增方法，主要有Rule-based design（如传统3+3）和Model-based design（如计算机模拟设计）两种。因Model-based design其有效性更高可以节省病人并且耗时短。
抗K-Ras突变TCR治疗产品的开发
袁纪军
吉凯医药CEO
无论是CAR-T疗法还是TCR-T疗法都是细胞治疗的一种形式，TCR-T可能对实体瘤更有效是因其靶向胞内的靶点，比细胞表面膜蛋白的选择更多，但并不是说CAR-T就是针对血液瘤，TCR-T针对实体瘤。
靶向CD37/CD19的双特异CAR-T细胞的
构建、制备、和临床前药效学初步评价
陈泽建
远泰生物副总经理
抗CD19的CAR-T疗法有局限性，CD37是一个新的补充靶点。CD37显著高表达于B、T细胞系肿瘤，也可能也是脑瘤的治疗靶点。NK细胞无CD37的表达，可以开发通用型的CAR-NK细胞。CD37并非B细胞系肿瘤的通用靶点，在MM和CD34+ALL细胞上不表达。
靶向脂代谢的免疫调节：免疫治疗再思考
张永辉
清华大学药学院研究员
γδ T细胞是“未被充分利用的”肿瘤杀手，其识别肿瘤不依赖MHC，并且无需编辑可进行异体移至，为开发通用性异体细胞疗法提供了可能。还可以构建CAR-γδ T增强的靶向性；γδ T与药物联用，增强肿瘤细胞对γδ T细胞敏感性从而使“冷肿瘤”病人获益。
赋能创业创新，科技转化生态模式解析与分享
孟晓华
自贸壹号项目部总监
生物医药产业的特点是高风险、高技术、高投入、高回报、周期长。在经济放缓的大环境下，保持着每年5%的增长，并且在未来10年也有着可观的增长速度。
开发iPSC来源的免疫细胞治疗药物
童建松
赛元生物CEO、联合创始人
iPSC细胞可以解决细胞治疗领域通用性和细胞数量两个关键问题。iPSC来源于健康人的血液，能大批量生产，可以接受多数的基因编辑，也可以降低成本，减少免疫排斥的问题。
NK细胞免疫治疗的先行者
戴朝辉
怀越生物 首席运营官
人类自然杀伤细胞 (NK cell) NK细胞具有不受MHC限制的细胞毒性和免疫调节的作用特点，将是肿瘤免疫疗法未来的重点发展方向之一。可以以NK的细胞的功能为基础进行如NK活化、Car-NK、靶向NK的抗体及NK细胞衔接器等产品。
肝癌负环境对CAR-T功能的影响及其应对策略
何晓文
原启生物 联合创始人/CSO
CAR-T疗法大多针对血液流，实体瘤特别是肝癌，因为肿瘤微环境（TME）导致免疫负调控，抑制免疫细胞疗法。可以利用不同肿瘤的TME特点，在CAR上表达细胞因子或者酶来提高。
Part3
分论坛：木星厅
SUB-FORUM
双特异性抗体工艺生产与质控
2021bioSeedin年会
BsAb的研发及在CMC的挑战和商业化生产
周新华
嘉和生物 创始人/总裁
从双抗的药理药效切入，以嘉和目前6个双抗管线的例子和大家分享双抗立项，设计和CMC生产的思考。周总还和大家分享了核酸药物的前景，提出未来10年内制药行业的产品线将由50%的核酸类(包括Gene Editing)产品，30%的重组蛋白(包括抗体类，ADC, 多抗及融合蛋白)，20%的小分子药物及细胞产品组成。
抗体的生物学功能评价方法开发及验证
李松
宜明昂科 研发总监
李松先生以大量的实验数据展示了宜明昂科多种极具领先优势的抗体生物学评价平台，包括双抗体外活性分析；FcR-TANK为效应细胞的ADCC检测平台；以THP-1&Ana-1细胞系为吞噬细胞的ADCP检测平台ADCP检测平台；以PBMC细胞分化为巨噬细胞的ADCP检测平台；CD47/SIRPα通路细胞水平检测平台 (Jurkat-CSR)；PDL1/PD1通路细胞水平检测平台 (Jurkat-CPR)；VEGF/VEGFR通路细胞水平检测平台 (Jurkat-CVR)等。在抗体的生物学评价方面给大家带来了很好的启发。
双抗工艺开发及生产放大 — 殊途同归
朱一翔
康日百奥 技术总监
朱博士详细总结了不同类型双抗对工艺带来的挑战，重点介绍双抗细胞株开发关键考量点。提出从药物发现早期考量候选药物CMC可行性的方案，为药学开发与分子发现的技术平台对接提供了独特的平台和机会。
To Explore The screening Scheme
of Bispecific Antibody
张立凤
百英生物 高级科学家
将抗体表达从传统的1个月缩短到从高通量基因合成到大规模抗体表达只需要1周的时间，挑战抗体发现的极限速度。另外，张女士还介绍了目前比较先进的基于微流控技术单细胞分选的抗体发现平台，将来也可以为杂交瘤测序平台和噬菌体库抗体筛选平台提速，进一步加速抗体发现。
双抗结构功能特点及纯化策略
林军
嘉和生物 副总裁
从CMC的角度介绍双抗Product/Process Related Impurities的来源、风险、控制策略和放行标准，对比分析了目前双抗纯化策略，以卓越的工艺技术为双抗的CMC保驾护航。
创新药与CMC的关系
主 持：
周新华 嘉和生物 创始人/总裁
嘉 宾：
石 斌 澳斯康生物 首席商务官
林 军 嘉和生物 副总裁
凃湲允 和黄医药 生物药CMC副总裁
新药创新需要关注靶点的创新，充分利用医疗资源，投资人的确可为创新赋能但也可能限制好的医药产品落地，比如国内就有因靶点过时而被投资人忽略药物本身的创新点，没有顺利的融资去快速推进药物研发。创业者更应该多思考：要做什么，如何做，预期的结果是什么，充分利用平台的资源和优势。至于双抗CMC工艺的探讨，嘉宾们显示的更有信心，嘉和生物林军副总裁表示嘉和的理念是不会出现因为双抗的CMC问题而造成药物推进不下去，在为国内双抗CMC增强信心的同时，也体现出对国内优秀创新的期待。
Part4
分论坛：水星厅
SUB-FORUM
肿瘤免疫的新靶点和转化医学
2021bioSeedin年会
肿瘤免疫治疗：我们如何能做得更好？
陶维康
恒瑞医药 副总经理/研发中心CEO
如何扩大肿瘤免疫治疗的获益人群，为更多对靶向药物反应不好的病人提供治疗是肿瘤免疫治疗是未来研究中更需要注意的部分。针对单靶点的药物存在的问题他提出更精准、治疗效果更强的双、多特异性抗体是肿瘤免疫治疗的新希望。
How does traditional medicine guide
novel discovery in cancer immunotherapy？
徐伟
信达生物 副总裁
在肿瘤免疫治疗的另一个方面来看，不论是ADC、细胞治疗、多抗等治疗手段，最关键的目标是找到肿瘤特异性的抗原，徐总指出未来的突破很可能是在占比80%以上的胞内蛋白。他最后给研究者们提出建议，传统研究工具如蛋白，mRNA，多肽等非常重要，它们是早期药物验证中强有力的工具。
人源化小鼠模型构建技术
及其在转化医学研究中的应用
俞晓峰
赛业生物 首席科学家/副总裁
俞总带来了由赛业生物的改良型传统胚胎干细胞（ES）打靶技术，优于传统模型构建方法，可用于对人源小鼠进行基因编辑。另外经过处理的小鼠模型可用于多种验证，比如用人源化小鼠评估PD1和研究肠道微生物组学等应用方式。
靶向免疫面临的挑战-GNC四特异性抗体的探索
朱义
百利药业 创始人/董事长
抗体药物的研发一直在追求更强免疫激活/更强杀伤，以及更多的on target/更少的off tumor。再此基础上百利药业研发出的GNC（Guidance&Navigation Control）四特异性抗体即是以突破性疗效为目标向肿瘤靶向免疫治疗发出了挑战。
髓系细胞检查点：癌症免疫治疗的新热点
顾娟红
以明生物中国 总经理
现有肿瘤免疫疗法存在诸多问题，数据表明大部分患者无法对T细胞检查点抑制剂产生持久应答，由此以明生物改换阻断目标，靶向髓系细胞进行治疗。由此针对LILRB家族等髓系细胞检查点推出了一系列产品，开展了丰富的产品管线。
如何在中国做转化医学？
主 持：
卢宏韬 科望医药 共同创始人/首席科学家
嘉 宾：
陈 椎 和誉生物 联合创始人兼高级副总裁
吕 明 尚健生物 创始人/董事长兼CEO
陶维康 恒瑞医药 副总经理、研发中心CEO
顾娟红 以明生物中国 总经理
国内做转化医学的优缺点。患者样本多，但可探索空间有限；CRO多会建立更多模型和大数据分析；机制研究与国外有一定差距；遗传资源规范严格，建议利用国外合规资源
转化医学需要注重临床，需要建设体系，有效利用国内优势资源
研发转化与临床结合，加强沟通
对初创公司的建议：创新分子、探索性的研究困难大可以和成熟公司、有探索性的PI合作提高成功率，也呼吁国内公司接受探索性研究
Part5
分论坛：火星厅
SUB-FORUM
新药研发中的转化策略
2021bioSeedin年会
功能性检测平台助力新药研发
龙媛
立迪生物 新产品开发部资深总监
精准医疗能够最大程度上减少患者用药的痛苦和副作用，可以有针对性的进行治疗。精准治疗目前关注的最多的是二代测序几乎，但只有25%的临床患者从基因测序指导的精准治疗中获益。功能性检测平台可为无法找到驱动基因变异的临床患者根据药效反应来预测给药方案，是二代测序技术的重要补充。功能性检测平台主要分为体内检测和体外检测，体外检测中MiniPDX技术具有检测时间短、检测药物广、价格适中等特点。
新药研发的病人分层和伴随诊断
薛俊丽（图为代讲嘉宾）
上海市东方医院
肿瘤科I期临床研究中心副主任
癌症目前是仍我国医疗沉重的挑战之一。根据肿瘤患者疾病分型、风险因素和临床表现等进行分层精准治疗，才能给患者在正确的时机给予最适当的治疗。根据临床研究，通过生物标志物驱动的个性化用药患者更加获益。新药转化中适应症的选择和生物标志物筛选往往导致药物开发困难，可参考FDA提供的伴随诊断申报路径。未来功能性检测平台也是新药研发的强劲助力。
质谱流式在细胞治疗及新药研发中的应用
张娜
Fluidigum中国 资深应用专家
传统流式技术具有通道间相互干扰、通道数量有限的瓶颈，而质谱流式技术具有丰富的标签可以选择，实现稳定的单细胞多参数分析，结合Barcoding技术提高样本通量，节省时间和成本，具有通道多、无串色、背景低等特点，在肿瘤免疫及新药研发具有广泛的应用。质谱流式技术具有拓展性，MDIPA kit及成像模块实现简洁并个性化的研发要求。Fluidigm的第4代高度自动化CyTOF XT系统，实现多样本自动收集，无人值守，更高效，更能满足制药企业的实际需求。
合成致死—建立自己独特的小分子抗癌药研发策略
田野
瑛派药业 高级执行副总裁/首席科学家
2021年中国的药物创新能力较2016年有了巨大的提升，新药研发技术逐步走向世界，整体中国生物医药企业存在巨大发展。目前小分子药物还是大多数药企的开发选择，一款新药开发存在耗时长、成本高的特点，而投资、科学与技术、大环境与政府政策是保障新药开发的关键。一个好的新药研发项目需要包括明确市场需求、可行性靶点、差异化特点、可批准性等特点。
给予外部对照数据的贝叶斯临床试验方法
嵇元
美国芝加哥大学终身教授/医学统计专家
人类收集数据和数字化存储的能力有了巨大提高，使得临床研究更易使用外部、历史、真实数据，来提高临床实验的效率。创新和复杂的统计设计也可以提高临床试验的效率。这其中具体细节是十分重要的，操作不当、统计模型和假设条件不适用会适得其反。此外临床模拟实验I类和II类样本量，后勤保障和沟通等也是保证获益程度的关键条件。
难治性肿瘤个体化治疗探索
王海涛
天津医科大学第二医院肿瘤科主任
放疗科主任，精准医学研究中心主任
根据难治性肿瘤的特征，精准检测指导下的“异病同治”有望成为突破难治性肿瘤治疗的利器。基于分子分型肿瘤的精准 治疗创新模式包括雨伞实验（同病异治）和篮子实验（异病同治）。主要挑战包括临床实践中患者及主管医生的制约、前瞻性NGS指导下Master实验获益有限、 分子分型及NGS数据解读限制等因素。
新药研发中的转化策略
主 持：
闻丹忆 立迪生物 董事长兼执行总裁
嘉 宾：
薛俊丽 上海市东方医院 肿瘤科I期临床研究中心副主任
龙 媛 立迪生物 新产品开发部资深总监
田 野 瑛派药业 高级执行副总裁/首席科学家
王海涛 天津医科大学第二医院肿瘤科主任、放疗科主任，精准医学研究中心主任
伴随诊断目前存在以下困难，包括国内病人资源尚未完全利用、可持续性不佳、新鲜样本往往因为早期用药和病人丢失导致较难获取、理念需要更新等问题
在新药研发早期阶段到II期临床，应尽早摸索靶点，尽早拿到新鲜临床样本以确认靶点和药物敏感性
从临床医生需要角度看：针对肿瘤病因需要越来越清晰；肿瘤共存突变不能忽视，此类患者很普遍，爆发性进展概率比较高；抑制剂开发制定方案时考虑联合治疗；基于病人不同分层进行精准治疗是趋势，如果能把创新性实验早早引入对临床转化有帮助
药物研发中靶点研究是开头，是保证后续成功率的关键，但目前国内对于靶点研究有跟风现象，对社会资源有浪费。肿瘤药耐药是必然结果，采集肿瘤耐药性样本建立耐性模型是基础研究的有效工具
Part6
分论坛：土星厅
SUB-FORUM
未来疗法
2021bioSeedin年会
基因治疗：生物医药的下一个革命性突破
肖啸
信念医药 创始人/董事长兼首席科学官
神经肌肉的广泛分布，使其成为基因疗法中的一块硬骨头，用于先天性渐冻人(SMA I型)基因治疗药物的上市及目前处于临床阶段的基因治疗药物，给我们很大信心去突破基因治疗的挑战。此外关乎基因治疗成败最关键的载体，AAV也因其独特优势安全性及成药性炙手可热。
溶瘤病毒临床研究最新进展
倪东耀
亦诺微医药 首席研发官
溶瘤病毒能够裂解肿瘤细胞并激活人体免疫系统，改善肿瘤微环境，将“冷”肿瘤变为“热”肿瘤后对肿瘤进行杀伤。从目前的临床实验数据看，无论是溶瘤病毒单独给药或者是溶瘤病毒联合化疗或抗体药（如PD-1抗体）都具有较好的治疗效果，为溶瘤病毒用于肿瘤治疗提供了方向。
基因治疗在神经领域的运用
吴振华
嘉因生物 创始人/CEO
细胞与基因治疗的黄金时代已至，越来越多的基因疗法关注在神经肌肉疾病领域，基因治疗中的关键载体也逐渐从AAV2转至具有更好穿透性的AAV9及AAVrh10，但是基因疗法仍然面临着诸多如递送，组织特异性，生产成本高，免疫原性等问题亟待解决，也是未来基因疗法的发展方向。
双靶点XDC药物
王贵涛
同宜研究院副院长/总经理助理
XDC赋予不可成药的靶点或分子成药性，并且因其分子量小使其兼具高靶向性与高穿透性，通过XDC衍生出BESTTM（Bi-Engaging ligand mediated Selected Targeting）技术平台，C-PROTAC平台，慢性病技术平台，为肿瘤、不能成药的靶点及慢性病的治疗助力。
mRNA技术发展及mRNA治疗性
肿瘤疫苗核心壁垒研究
沈海法
斯微生物 联合创始人/CTO
肿瘤因其复杂的机制使得其治疗困难重重，LPP-mRNA具有稳定性好，组织特异性高，与可离子化脂质兼容性好而独具优势，此外，通过AI辅助mRNA序列优化，稳定mRNA二级结构，使其不易降解也能显著提高肿瘤治疗效果。
中国如何在国际舞台上领先未来疗法
主 持：
夏明德 英诺湖医药 创始人，董事长和首席执行官
嘉 宾：
沈海法 斯微生物 联合创始人/CTO
肖 啸 信念医药 创始人，董事长兼首席科学官
倪东耀 亦诺微医药 首席研发官
吴振华 嘉因生物 创始人/CEO
戴 晗 维亚生物 首席商务官/投资负责人
王贵涛 同宜研究院副院长/总经理助理
基因治疗作为一种新的治疗方法，给各种疾病治疗带来希望的同时也存在一定的安全隐患，如何规避掉安全隐患？基因治疗是将基因进行编辑或替换，在治疗过程中采用较大的剂量不可避免的会产生免疫原性，如肝毒性等，为了避免产生较强免疫原性，需要提高递送效率，降低剂量，从而降低免疫原性。另一方面，也需要从生物学角度，对靶点进行充分理解，从而提高基因治疗的安全性。
目前mRNA除了在新冠疫苗及肿瘤疫苗领域外，还可以应用在哪些领域？mRNA有无限种可能性，除了目前所熟知的新冠疫苗及肿瘤疫苗外，也可以将其应用于常规药用蛋白的表达，抗体药领域，除此之外，亦可以将其应用于基因编辑领域（基因治疗）.
XDC如何于目前火热的细胞治疗，抗体药治疗，基因治疗等相抗争？人体是一个非常复杂非常精妙的系统，无论是什么疗法，归根到底需要利用生物体发挥作用。XDC一方面建立在对生物学的认知上，对靶点进行充分了解，另一方面也建立在化学认知上，能够设计出一个好的工具，解决目前疗法无法解决的问题。XDC从不同靶点的作用机制出发，充分利用人体复杂机制进行治疗。
中国如何在国际舞台上领先未来疗法?中国要想在国际舞台上领先未来疗法，首先需要基础学科得到充分发展，将基础学科的成果转化未成熟的工业化的成果。另外，要想领先于世界舞台也需要不断创新，国家鼓励创新，生物医药行业不断内卷，想要突出重围，创新是唯一出路。国内企业也需要根据临床需求，找到自己差异化的优势在目前日趋白热化的竞争中有所突破。
精彩还在继续
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END
鼓励自己在成长路上多前进一步