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盘点 | C5靶点赢麻了！Iveric大涨66%，罗氏首发中国，国内最快已进入3期
C5靶点喜讯频传
9月6日，Iveric公告宣布其补体C5抑制剂Zimura治疗地图样萎缩（GA）的第二个3期临床试验取得了积极的关键结果，在12个月时达到了GA区域平均增长率的预定主要终点，具有统计学意义和良好的安全性。受此影响，其股价大涨66%，公司预计于2023年Q1提交上市申请。
Zimura是一种新型补体C5蛋白抑制剂，过阻断C5蛋白的活性，Zimura可能会降低导致视网膜细胞退化的补体系统的活性，并可能减缓GA的进展。迄今为止，还没有批准用于干性 AMD 的疗法。
补体C5是补体系统中膜攻击复合物（MAC）的代表性分子。2007年，C5抗体Soliris上市，C5成为补体药物研发中的热门靶标，C5抑制剂也成为了首款上市的补体药物。
近来，针对C5靶向的临床进展传来了多项积极结果。前不久（8月30日），Alnylam宣布其与再生元联合开发的靶向C5补体RNAi疗法cemdisiran于临床2期试验的积极结果，该疗法由此成功挺进3期。Cemdisiran是一种皮下注射、靶向C5补体的RNAi疗法药物，用以治疗补体蛋白引起的疾病。推荐阅读：C5补体siRNA挺进3期！Alnylam全面分析：手握5款RNAi疗法，与黑石超20亿美元交易
上个月（8月10日），CDE正式受理罗氏提交的治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的创新药物Crovalimab在中国上市的申请。Crovalimab注射液最初由Chugai Pharmaceutical研发，是一种SMART-IgG回收技术的新型抗补体C5抗体，使用pH依赖性结合靶向C5。值得注意的是，Crovalimab或成为罗氏首款以中国作为全球首发国家的创新药物。
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全球靶向C5在研现状
全球已上市的C5补体抑制剂仅有3款，2款来自于Alexion Pharmaceuticals。2007年，由Alexion研发的首款C5补体抑制剂Soliris（eculizumab）获批上市。2018年底，另一款长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）上市，进一步巩固了Alexion在补体药物领域的领导者地位。2020年12月，阿斯利康斥资390亿美元收购了Alexion。
另一款药物来自ChemoCentryx的Tavneos (avacopan)，于2021年10月由FDA批准上市。Tavneos是十年来FDA首次批准ANCA相关血管炎药物，同时也是FDA批准的首款口服补体5a受体抑制剂。2022年8月4日，安进宣布将以每股52美元的现金收购ChemoCentryx，总收购价约为37亿美元。
目前全球还有多款在研补体C5抑制剂，临床研究多以自免疾病为主，如阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)、老年性黄斑变性AMD等。
nomacopan
zilucoplan
BDB-001
2021年申报新增适应症，拟用于治疗抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎（AAV）。目前正在开展一项多中心、随机、开放、平行对照研究BDB-001注射液部分替代糖皮质激素治疗ANCA相关性血管炎患者的有效性和安全性的Ⅰ/Ⅱ期研究。
CAN116
P014
除了C5靶点之外，随着首个用于治疗PNH的C3靶向疗法Empaveli上市，补体药物研发持续火热。目前针对补体系统的新药研发，呈现出以抗体抑制剂为主，小分子次之和其他多剂型新药协同发展的格局。
Webinar
第117期
1. 原位神经再生基因疗法发展历程，技术路线和优势特点
2. 管线布局脑中风，亨廷顿舞蹈症，渐冻症等相关数据及研发进展
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嘉宾介绍：盛健博士
NeuExcell中国 首席执行官
复旦大学上海医学院药理学博士，执业医师，早期从事学习记忆，表观遗传学，神经精神药理学研究。有十余年医药行业研究和管理经验，曾在多家制药和生物技术公司如阿斯利康、诺华、赛诺菲等担任医学、研发和商业部门负责人。现任神曦复生生物医药有限公司（NeuExcell中国）首席执行官，致力于原位神经再生基因疗法的开发工作。
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